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Una nueva terapia genética cura a un niño con leucemia

Antonio González Aguayo
Licenciado en Historia, Escenografía teatral y con estudios de periodismo. Escribo en diferentes medios digitales.
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Un paciente pediátrico con leucemia linfoblástica aguda ha sido tratado con éxito en el Hospital San Joan de Déu de Esplugas de Llobregat (Barcelona), donde ha recibido la terapia genética CAR-T 19 bajo la protección del Sistema Nacional de Salud (SNS) en España, y tras su aprobación el pasado agosto, con un coste de unos 320.000 euros.

El paciente es un niño de Alicante de seis años que fue derivado al área de Oncología del hospital, después de haber sufrido dos recaídas de la enfermedad y haber sido sometido a un trasplante de médula ósea.

Susanna Rives, jefa de unidad de Linfomas del centro, ha declarado esta semana en rueda de prensa, que el tratamiento consiste en una extracción y posterior transfusión de sangre en la que se modifican los linfocitos T para que destruyan el antígeno tumoral CD19. Y ha subrayado, además, que se trata de una terapia muy novedosa y todo un hito, porque si bien hace tiempo que se investiga con inmunoterapias contra el cáncer, se ha conseguido que el linfocito T «reconozca a la célula tumoral manipulándolo en el laboratorio».

Es decir, según ella, «manipulamos genéticamente el linfocito, le cambiamos la información genética y le hacemos un receptor a medida contra esa molécula, haciendo que la reconozca y la destruya». Y reconoce que es una terapia poco agresiva para el paciente, al que se le extrae la sangre, se le personaliza la composición y se le devuelve con una transfusión.

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Para que este tratamiento se hiciera realidad, el hospital procedió en 2016 a un ensayo clínico con 16 pacientes, promovido por la farmacéutica CAR-T 19, para cerciorarse de su seguridad y eficacia. Más del 80 por ciento de los niños que recibieron dicho tratamiento y cuyos organismos se mostraban reacios a la terapia convencional respondieron con éxito, mientras que el 62 por ciento sigue sin indicios de la enfermedad a los dos años.

Por supuesto que esta terapia también posee sus complicaciones, que «en la mayoría de veces se pueden superar», pero que pueden forzar al paciente a ingresar en la UCI, antes de comenzar a realizar su vida normal. Esas complicaciones son el síndrome de liberación de citocinas (una reacción inflamatoria), toxicidad neurológica y algunas clases de infección, ya que son pacientes que han recibido mucha quimioterapia.

Otro inconveniente del CAR-T es que no distingue entre una célula normal y una tumoral, y como resultado se destruyen también los linfocitos B; de modo que a los pacientes se les tiene que inyectar una vez al mes un suero con anticuerpos de Linfocitos B. Sin embargo, «Los resultados son espectaculares», ha reconocido Rives, quien ha desvelado que ahora el tratamiento se utiliza en pacientes con la enfermedad muy avanzada, y que podría ser todo un éxito en el futuro si se lograra extender a tumores sólidos, no solo líquidos como la leucemia (que afecta a la médula y a la sangre).

Hay que tener en cuenta que el CAR-T se obtiene del propio paciente y un CAR-T universal sería «un paso más allá en la modificación genética», ya que en éste se edita el ADN y se corta el trozo del linfocito T de un donante, que se elimina para que las células del paciente no lo reconozcan como extraño; después se incorporaría un receptor específico contra el tumor. Es por ello que se está investigando el desarrollo de un CAR-T universal, que haría que no haya que esperar a que cada paciente fabrique su propio CAR-T, porque en ocasiones los pacientes tienen la enfermedad muy avanzada y no tienen tiempo de fabricar el suyo propio.

Tras haber recibido esta novedosa terapia, el niño alicantino ha sido dado de alta y ha podido retomar sus actividades habituales. Según su madre, Marina, ya puede realizar una vida familiar normal: «Con este tratamiento, ha podido disfrutar de su hermano, de la familia y hemos podido recibir la visita de algún amigo o ir al parque».

En la actualidad, esta enfermedad afecta en nuestro país a entre 10 y 15 niños al año, y en total hay ocho centros nacionales acreditados para la administración de este tratamiento, tres de ellos en pacientes pediátricos.

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