La diabetes es la enfermedad con más afectados en el mundo: unos 430 millones. De ellos, el 95 por ciento son de tipo 2 y el 5 por ciento de tipo 1. En España hay casi cuatro millones de diabéticos y 3,5 millones en riesgo de serlo. Esto supone un coste directo a la Seguridad Social del 10 por cierto del presupuesto sanitario español. Un gasto que en los últimos años ha aumentado hasta los 6.000 millones, pero que ahora podría revertirse gracias al siguiente descubrimiento.
Según se ha publicado estos días en Nature Communications, un equipo internacional de científicos, encabezado por investigadores del Centro Andaluz de Biología Molecular y Medicina regenerativa (Cabimer) de Sevilla, ha creado un nuevo fármaco capaz de acabar con los síntomas y las causas de la diabetes de tipo 1. La medicina ya ha sido probada con éxito en ratones y en cultivos de células humanas. El siguiente paso sería realizarlo en ensayos clínicos.
En esencia se trata de una molécula que regenera las células productoras de insulina y que deja el camino abierto para el último proceso: diseñar varias moléculas sintéticas que den con el medicamento idóneo. ”Si realmente son capaces de trasladar esto a humanos, y eso será en un futuro no corto, tiene aplicaciones no solo en prevención sino en tratamiento. Esto abre una puerta a la curación de la diabetes tipo 1”, ha asegurado el investigador Ramón Gomis, catedrático emérito de la Universidad de Barcelona y exdirector del instituto de investigaciones biométicas Idibaps, que no ha participado en el estudio.
La diabetes tipo 1 produce una destrucción de las células beta del páncreas, lo que causa una deficiencia total de insulina. Tiene una mayor incidencia entre los jóvenes y niños. No se puede prevenir ni se conocen las causas que la provocan. Y se caracteriza además por ser crónica, ya que una vez que ha aparecido, la enfermedad no remite y requiere de un tratamiento vitalicio a base de inyecciones diarias de insulina o de estar conectado a una bomba también de insulina. Hay que recordar que la insulina es la hormona que permite que la glucosa de los alimentos pase a las células del organismo.
Pero el nuevo fármaco haría dos cosas: reducir el ataque autoinmune y reponer la población de células beta destruidas. Algo que de momento los tratamientos disponibles –inmunosupresión o terapias celulares– solo pueden cumplir a medias. O bien una de esas funciones o bien la otra. Nunca las dos. Y como ha explicado Bernat Soria, director del Departamento de Regeneración y Terapias Avanzadas de Cabimer y fundador del centro: “Para curar la diabetes hay que hacer las dos cosas: fabricar células que sustituyan a las que no funcionan y detener la causa”.
La estructura del nuevo compuesto químico (BL001) está protegida por una patente de la Fundación Pública Andaluza Progreso y Salud. Y su diseño le permite activar un receptor molecular ubicado en la superficie de algunas células inmunes y de las células del páncreas, como bien ha expuesto la primera autora del estudio, Nadia Cobo-Vuilleumier. Esta interacción reduce la respuesta inflamatoria y protege a las células beta.
La clave del fármaco es que puede transformar las células alfa en células beta, un fenómeno conocido como transdiferenciación. De esta forma es posible regenerar la población de células beta a partir de una muestra inexistente o severamente dañada. “Es muy novedosa la idea, pero finalmente tienen resultados que han convencido”, ha opinado Gomis, presidente de la Sociedad Española de Diabetes (SED).
El principal investigador de Cabimer, Benoit Gauthier, desearía disponer del medicamento “lo antes posible”, pero ha asegurado que es imposible saber cuándo lo conseguirán. “Desarrollar un fármaco desde el laboratorio hasta el paciente cuesta unos 20 millones de euros. Hemos gastado tres millones ya. Si me das 17 millones mañana, en unos pocos años, si todo va bien, ya estaría en el mercado”, ha afirmado.
Además de la financiación pública, esta investigación ha recibido ayudas de las asociaciones de padres Juvenile Diabetes Research Foundation de Nueva York (EE.UU.) y DiabetesCERO en España.
